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靶向中枢神经系统（CNS）疾病的3期基因治疗平台公司Lysogene（FR0013233475-LYS）（巴黎：LYS）今天报告了正在进行的AAVance LYS-SAF302临床试验用于MPS IIIA治疗的阳性生物标志物数据（ NCT03612869）。

正在用LYS-SAF302治疗的患者中监测脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）浓度的变化，以提供该药物的体内生物学活性的证据并证明其概念验证。

初步结果显示，与LYS-SAF302相比，迄今分析的所有9例患者（在LYS-SAF302治疗后6个月和12个月）的CSF中HS浓度均降低。平均减少量具有高度统计意义。相反，用LYS-SAF302治疗后血清HS浓度没有统计学上的显着变化。这些结果与以下假设相一致：LYS-SAF302导致HS从脑实质进入CSF的减少，对HS衍生的从实质以外的来源（如脉络丛或血液）进入CSF的寡糖几乎没有影响。

此外，相对于治疗前的值，在治疗患者的脑脊液中观察到次要存储产物GM2和GM3神经节苷脂的统计学显着减少，据认为这可能是溶酶体贮积病中神经元损伤的原因。

Lysogene首席科学官Ralph Laufer说：“这些最初令人鼓舞的结果为AAVance试验患者对LYS-SAF302治疗产生了积极的生物学反应的证据。疾病生物标记HS的CNS特异性降低与Lysogene独特的实质内给药模式一致，这使我们能够将药物直接递送至大脑，HS的积累在脑中主要导致MPS IIIA的神经系统表现。二级存储产品GM2和GM3神经节苷脂的减少，证实了LYS-SAF302的生物活性和治疗潜力。我们期待在更多患者中确认这些结果。”